2022年4月25日,江苏集萃药康生物科技股份有限公司(股票简称:“药康生物”;股票代码:688046)正式登陆上交所科创板,敲钟上市!作为南京市创新投资集团的直投项目,集萃药康自2017年12月29日成立起就以高速发展的态势,在五年内迅速成为国内实验小鼠模型龙头企业,并顺利融资上市,而这与创始人高翔教授雄厚的“硬科技”背景脱不开联系。
见证起步阶段,一手建立“国家遗传工程小鼠资源库”
在医学科研和临床实验领域中,小鼠为何如此重要?与其他动物相比,小鼠因基因组与人类高度同源,被用于模拟人类特定生理病理特征,还具有繁殖力强、世代周期短、饲养成本低等特点,是应用最为广泛的实验动物,其在阐明生命机理规律、疾病诊断治疗及新药创制研发等方面有不可替代的作用。
90年代,高翔在美国获得发育生物学与解剖学专业博士的学位,并长期从事于生物科技领域的研发工作,他对于国外实验动物模型的研发及产业拓展,都有着深刻的认识与理解。自2000年回国,高翔则几乎见证了国内小鼠模型研发领域从无到有再到优的发展历程,而他自己本就是跨越这道研发门槛的开拓人之一。新世纪初,中国的实验动物模型研发领域刚刚起步,彼时高翔就职于南京大学,同时承接“国家遗传工程小鼠资源库”项目;2003年,高翔又创建了南京大学模式动物研究所;2009年,为推动资源共享与利用,依托于国家遗传工程小鼠资源库,南京大学和南京市江北新区共建成果转化平台“南京大学-南京生物医药研究院”,高翔出任研究院院长,提供研发、生产、销售一站式的小鼠模型服务。
深耕生物技术领域多年,高翔在致力于研发项目的同时,也一直在思考“如何将科研成果顺利转化”的问题。2017年12月,响应南京市“两落地一融合”的号召,高翔从学研一端走进产业一线,创立了新型研发机构,集萃药康由此诞生,而他也开始了从科学家到企业家身份转变的历程。“我们创业,就是想把科研的成果转化落地,对接市场需求,回馈给社会。”谈到创业的初衷,高翔如实说道。
应对“卡脖子”问题,打造全球最大小鼠品系库
近年来,为推动医药行业创新升级,国家相关政策密集出台,在“十四五规划”中,明确“基因与生物技术”作为七大科技前沿领域攻关领域之一,其中“基因技术”为未来产业。
随着政府政策支持力度不断加强,医药行业发展迅速,新药研发促进新增需求,“卡脖子”环节也正逐步实现进口替代,其中就直接拉动了上游实验动物模型的需求。根据Frost & Sullivan的统计和预测,到2030年,中国整体临床前药物研发技术服务市场规模将增长至约358亿元人民币。其中来自于实验小鼠临床前服务提供商的占比逐年增高,到2030年,其占比将增长至10.3%,约为37亿元人民币的市场份额。 价格低、交付周期短的基因敲除小鼠模型一直是市场的迫切需求,大规模制备小鼠模型建设现货小鼠产品资源库是实现这一目标的最佳途径。
随着基因工程技术的飞速发展,特别是近年来以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术得到普遍应用,大规模创制小鼠模型成为可能。高翔团队是国内最早开展小鼠模型研究及产业化应用的团队之一,制作了国内首个基于胚胎干细胞重组技术的条件性基因敲除小鼠,并在国内率先将CRISPR/Cas9基因编辑技术用于小鼠模型制作。
“基因敲除小鼠,就是把一些实验小鼠的某种基因敲掉,造成基因缺陷或者疾病,比如免疫缺陷、糖尿病、动脉粥样硬化、阿尔兹海默症等,来验证相关药物的有效性。”高翔团队将该项目称为“斑点鼠计划”,并视为研发一大突破,“这个项目是在对小鼠基因组中可设计策略的所有蛋白编码和非编码基因逐一进行CKO/KO模型制作,最终形成小鼠全部基因型品系库,实现快速供鼠。这是一个具有前瞻性,立足未来的计划。”
作为国家遗传工程小鼠资源库的共建单位,集萃药康已经建立起全球最大的小鼠品系库,累计拥有自主知识产权的小鼠品系总量突破2.2万例,覆盖肿瘤、代谢、免疫、发育、DNA及蛋白修饰等诸多热门领域,满足不同方向科研人员实验用鼠需求。同时,其数量超过了国外MMRRC、Jackson Lab、EMMA等小鼠品系资源库,资源保有量位居全球第一,已成为全球核心的基因工程改造中心和小鼠疾病模型资源中心,一举改变这一科研领域进口模型“卡脖子”的现状。
搭建优质人才团队,构筑强大的科创“护城河”
可以说,在“打通产学研用‘最后一公里’”这个常年探讨的议题上,集萃药康展现了一个极其优秀的范本。能形成如此强大技术护城河的背后,除了创新实力,高翔在总结现阶段成果时提到最多的关键词是“人才”。
有机构分析道,模式动物行业作为知识密集型、人力密集行业,研发能力与企业竞争力联系密切,拥有充足的技术人才是公司可持续发展的重要基础。此外,产能扩张也需要更多的技术人员参与研发和生产。
以二十多年深厚的科研实力为积淀,集萃药康自然少不了一个强大稳定的核心团队做背书。在这个领域,人才较为稀缺,培养周期较长,因此人才梯队的搭建在高翔看来极其重要。
“技术壁垒不仅仅是停留在‘有多少专利技术’的层面,还有人才的发挥,我相信这是集萃药康最大的护城河。”
公司成立不到五年,从仅有5人的原始核心团队到800多人的公司规模,其中研发人员占比15%左右,集萃药康构筑完成了从研发到生产再到商业模式创新的高质量发展闭环。目前,除了总部位于南京江北新区,集萃药康在江苏常州、四川成都、广东佛山、北京大兴及上海张江建有子公司或分支机构,辐射国内主要市场、快速响应区域客户需求,同时设有美国子公司及欧洲办事处以积极布局海外市场。
资本平台“助跑”,冲刺科创“黄金赛道
在集萃药康的超高速发展中,产业生态平台作为扶持者的角色同样至关重要。
作为南京重点打造的产业地标之一,截至2021年前三季度,南京市新医药与生命健康产业规模达2400亿元左右、同比增长23%左右,连续五年保持25%的发展增速,创新企业不断涌出。作为支持南京市技术创新的资本平台,南京市创新投资集团一直致力于关注这条“黄金赛道”,于2020年8月参与投资集萃药康B轮融资,同轮投资人为南京市创新投资集团参股基金南京创鼎铭和股权投资合伙企业(有限合伙)及高瓴、红杉、摩根斯坦利、云锋等战略投资者,为其助力冲刺打了一针“强心剂”。
南京市创投集团相关投资负责人表示,投资后,南京市创新投资集团与集萃药康持续开展技术研发、创新资源整合、人才引进,行业服务和市场开拓不断深入。同时,南京市创新投资集团和集萃药康正在共同探索“资本+创新”的合作模式,培育更多的产业链优秀团队及企业。对此,高翔表示:“在打造南京的创新氛围方面,南京市创投集团吸引了一批优秀的科研团队及企业来宁创业,这样一个好的平台,对于搭建科创生态系统来说,有非常大的作用。”
通过募投项目的“助跑”,集萃药康推出了更多颠覆性模型产品。随着药筛鼠计划、无菌鼠及悉生鼠计划、人源化模型等创新产品的相继研发,新一代动物模型的标准被重新定义。高翔表示,“每一个产品出来都等同于塑造了一个新的细分市场”。
从长远角度布局,集萃药康还启动了“真实世界小鼠”计划,致力于开发一种既存在多样性、又可以很好应用于药物研发的小鼠,不局限在提供实验小鼠,而是创造出最接近真实世界的小鼠模型,这也是集萃药康的战略目标。